کافئین یک متیل گزانتین است و همانند تئوفیلین آنزیم فسفودی استراز را مهار میکند و یک اثر آنتاگونیستی نسبت به گیرنده های مرکزی آدنوزین دارد و یک محرک سیستم عصبی مرکزی می باشد مخصوصاً در مورد مراکز بالاتر و می تواند باعث ایجاد حالت بیداری و افزایش فعالیت ذهنی شود. هم چنین می تواند باعث تحریک مرکز تنفسی شود و سرعت وعمق تنفس را زیاد می کند. خصوصیات گشادکنندگی برونش این مورد نسبت به تئوفیلین ضعیف تر است. کافئین باعث تسهیل عملکرد عضلانی و افزایش کار کلی قابل انجام توسط یک عضله می شود. عملکرد دیورتیک کافئین کمتر از تئوفیلین است. از کافئین خوراکی با دوز معمول 50 تا 100 میلی گرم جهت تحریک ملایم سیستم عصبی مرکزی استفاده می شود اگر چه دوزهای بیشتر تا حد 200 میلی گرم نیز ممکن است استفاده شوند اما از دوز کلی یک گرم در روز نباید تجاوز کرد. کافئین در فراورده های خوراکی ضد درد همراه با آسپرین، پاراستامول و کدئین در دوزهای 15 تا 65 میلی گرم موجود می باشد اما فواید بالینی آن مورد بحث است.
مدتی است که همراه با ارگوتامین در درمان میگرن با دوز 100 میلی گرم داده می شود و سیترات کافئین نیز مصرف مشابهی دارد.
از کافئین همچنین در درمان کوتاه مدت آپنه نوزادان زودرس استفاده می شود.
دوز آغازین سیترات کافئین mg/kg20 (معادل با mg/kg10 کافئین) می باشد که با یک دوز نگهدارنده سیترات کافئین به میزان mg/kg 5 روزانه دنبال می شود. این دوزها هم به صورت خوراکی هم به طریق انفوزیون وریدی تجویز میشوند. در نوزادانی که قبلاً تحت درمان با تئوفیلین قرار گرفته اند همچنین در مورد آنهایی که مادرشان قبل از زایمان کافئین مصرف کرده اند می بایست غلظتهای سرمی کافئین قبل از شروع درمان اندازه گیری شوند چرا که در اطفال تئوفیلین به کافئین متابولیزه می شود. مسمومیت های شدیدی با غلظت های سرمی بیشتر از50میکروگرم در میلی لیتر دیده شده است.
کافئین به همراه بنزوات سدیم و به همراه سالیسیلات سدیم به سهولت در آب حل می شوند و جهت تجویز تزریقی کافئین مورد استفاده هستند. در گذشته در چنین مواردی از کافئین به همراه یدیدسدیم استفاده می شد (یدوکافئین). نوشیدنی های قهوه، چای و کولا دوزهای فعال کافئین را فراهم می کنند.

کافئین بعد از تجویز خوراکی به سهولت جذب می شود و به طور وسیع در کل بدن توضیع می شود. هم چنین از طریق پوست نیز جذب می گردد. ممکن است میزان جذب بعد از تجویز مقعدی (به صورت شیاف) آهسته صورت گیرد. جذب بعد از تجویز به صورت تزریق داخل عضلانی کندتر از تجویز خوراکی می باشد. کافئین به سهولت به سیستم عصبی مرکزی و بزاقی راه می یابد هم چنین غلظت های کمی در شیر مادر مشاهده شده است و از جفت نیز عبور میکند.در بالغین کافئین تقریباً به طور کامل در کبد و از طریق اکسیداسیون متابولیزه می شود هم چنین از طریق دمیتلاسیون و استیلاسیون و متابولیت های دفعی آن از طریق ادرار دفع می شوند که عبارتند از 1-متیل اسیداوریک،. 1-متیل گزانتین،. 7-متیل گزانتین،. 1و7دی متیل گزانتین(پاراگزانتین)،. 5استیل آمینو6فرمیل آمینو3میتل اوراسیل(AFMU) و دیگر متابولیت ها که تنها 1% آنها به صورت تغییر نکرده می باشند. در نوزادان ظرفیت متابولیسم کافئین به شدت کم است و تا زمان تکامل متابولیسم کبدی (حدوداً در6ماهگی) عمدتاً به صورت تغییر نکرده در ادرار دفع می شود. نیمه عمر حذف آن حدود 3 تا 7 ساعت در بالغین می باشد که در نوزادان می تواند تا 100 ساعت افزایش پیدا کند.