سیکلوفسفامید در درمان لوسمی لنفوبلاستیک حاد ، لوسمی منوسیتیک حاد، میلوژنوس حاد ، لوسمی گرانولوسیتیک مزمن ، آدنوکارسینومای تخمدان، سرطان پستان، سرطان ریه، سرطان آندومتر، میلوملتیپل، انواع لنفوما و در تومور ویلمز به کار می رود و به عنوان داروی کمکی جهت کاهش فعالیت سیستم ایمنی بدن برای جلوگیری از پس زدن پیوند، سندرم نفورتیک، آرتریت روماتوئید و لوپوس اریتماتوز به کار می رود.

یکی از متابولیت های سیکلوفسفامید مانند داروهای آلکیله کننده عمل می کند . اثر سلول کش آن عمدتاً ناشی از ایجاد اتصال بین دو رشته مولکولی DNA و نیز RNA وهمچنین مهار ساخت پروتئین است.

سیکلوفسفامید به خوبی از دستگاه گوارش جذب می گردد. به مقدار محدودی از سد خونی – مغزی عبور می کند. متابولیسم آن کبدی است و پس از آن به متابولیت های فعال تبدیل و نهایتاً از طریق کلیه دفع می گردد.